Atrofia Muscular Espinal: anunciaron acceso a terapia génica

El Estado nacional garantizará el acceso a la terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal ( AME).  A partir de la firma de la Resolución 21/2023, Carla Vizzotti dio inicio a la compra de la primera terapia génica recombinante aprobada en el país por la ANMAT bajo la estrategia de riesgo compartido.

La AME se expresa por deficiencias de transmisión de impulsos nerviosos a los músculos, lo cual causa problemas para caminar, tragar, hablar y respirar. Esto se presenta en 1 de cada 10.000 bebés recién nacidos y  las dificultades se empiezan a expresar a los 6 meses.  

Familias Ame Argentina es una Asociación sin fines de lucro que nació en el año 2003 por compartir el devastador diagnóstico de una enfermedad genética, degenerativa, sin tratamiento ni cura disponible y con el fin de prender a vivir con Atrofia muscular Espinal. Ellos estuvieron presentes en el importante anuncio y expresaron estar: “sumamente felices de saber que los bebés de nuestro país van a tener una realidad muy distinta a la que tuvieron muchos de nuestros hijos”.

El tratamiento consta del medicamento Onasemnogén Abeparvovec (conocido comercialmente como Zolgensma) que, con un valor de venta comercial de más de 2 millones de dólares, es el de más alto precio de la región y el segundo más caro a nivel mundial.  Como parte del acuerdo, el Estado lo adquirirá a un precio de 1,3 millones de dólares (más IVA). La estrategia de la compra es de riesgo compartido: es decir, los pagos serán cumplidos en tanto los resultados observados en los pacientes concuerden con lo esperado de acuerdo a la evidencia científica disponible. Se invertirán más de 15 millones de US$ para garantizar el tratamiento de esta patología independientemente del tipo de cobertura que tengan los pacientes. Estos mismos, serán evaluados por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname). 

Durante el encuentro celebrado en la sede de la cartera sanitaria junto a representantes del Laboratorio Novartis y diferentes actores que intervinieron en el proceso, Carla Vizzotti manifestó:  “Que el Estado le pueda asegurar el acceso a esta medicación de alto precio a pacientes con cualquier tipo de cobertura constituye un hito en la integración del sistema de salud”. La  Argentina se conviertió en el primer país de la región en realizar una adquisición desde el sector público que permita la equidad en el acceso.

Por su parte, la jefa de Gabinete de la cartera sanitaria, Sonia Tarragona, informó que las negociaciones con Novartis (empresa multinacional que se dedica a la industria farmacéutica y biotecnológica) comenzaron a inicios de 2020 en plena pandemia. En la misma línea, Sweta Ghelani, presidenta de la empresa,  manifestó: “Este es el mejor ejemplo de colaboración entre lo público y lo privado, y de cómo es posible trabajar en conjunto para lograr algo tan importante para los pacientes en Argentina”.